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关于设立苏州市罕见病慈善专项医疗救助基金的建议

　　近年来，罕见病的确诊人数呈现逐年上升趋势。这些患者面临着“诊断难、治疗难、用药难”的严峻挑战。罕见病往往需要长期且复杂的治疗方案，而特效药物不仅价格昂贵，且多数未被纳入医保范围，导致患者每年需承担数十万甚至上百万元的医疗费用，给家庭带来沉重的经济负担，众多家庭因此陷入困境。     　　当前，苏州市的医疗保障体系主要侧重于常见多发病，对罕见病的保障力度相对有限。医保报销目录中罕见病用药品种匮乏，报销比例和额度难以满足患者的实际需求。同时，由于罕见病的高风险、高赔付特性，商业保险的参与积极性不高。仅靠现有的保障体系难以支撑患者的持续治疗，而社会救助也显得零散且缺乏系统性，无法形成长效稳定的帮扶机制。

　　从2023年开始，国家卫健委公布《第二批罕见病目录》纳入86种罕见病，目前得到官方认定的罕见病增至207种，纳入目录意味着药品研发、使用、报销等方面都会得到政策倾斜。但从调研结果来看，大多数罕见病患者仍然面临极高的付费压力，在当前经济下行压力较大情况下，财政和医保都承受了一定的支付压力。  　　（一）患者需求调研通过对苏州市多家医院的罕见病患者进行走访，并结合线上问卷调查结果，我们发现患者及其家属最迫切的需求是获得医疗费用援助。他们希望设立专项基金以缓解经济压力，确保能够持续接受治疗。此外，患者还渴望获得更多就医便利，如建立转诊绿色通道、专家会诊机制等，以提高诊疗效率。同时，心理关怀需求也极为突出，长期患病给患者带来了焦虑、抑郁等负面情绪，他们急需专业的心理疏导和支持。 　　（二）慈善资源调研对苏州市的慈善组织和爱心企业进行调研后，我们发现社会各界对罕见病救助的意愿十分强烈。然而，目前存在信息不对称、捐赠渠道分散等问题。虽然已有一些零星的罕见病救助项目，但资金规模小、救助范围窄。许多企业有心参与帮扶，却苦于无法精准对接救助对象。 　　（三）医疗资源评估苏州市医疗资源丰富，但在罕见病诊疗方面存在分布不均的问题。少数三甲医院具备一定的诊疗能力，而多数基层医疗机构则缺乏罕见病的诊断技术和治疗经验。跨医院协作机制尚不完善，患者转诊过程繁琐，病历资料共享困难，这影响了治疗的连续性和精准性。因此，亟需构建统一高效的罕见病诊疗协作网络。

　　建议由政府牵头成立罕见病慈善医疗救助专项基金，用于帮助罕见病患者尤其是高额药品的费用的支出。在普通参保人缴费形成的基本医保之外，单独形成一个基金，苏州作为经济发达地区，有条件成立专项基金，制定完善的基金管理办法，明确基金的非营利性质，真正达到减轻患者负担的目标。 　　（一）基金架构搭建建议由苏州市卫健委牵头，联合民政、财政、医保以及四A级医疗基金会等机构，共同发起设立“苏州市罕见病慈善专项医疗救助基金”。制定完善的基金管理办法，明确基金的非营利性质。资金来源应多元化、可持续，包括政府财政拨款、慈善组织捐赠、企业定向资助以及社会公众募捐等。   　　（二）公众参与推动通过举办罕见病公益跑、慈善义卖、线上众筹等多种形式的活动，降低公众参与门槛。设置便捷的小额捐赠渠道，如微信、支付宝爱心捐赠入口，将慈善融入市民日常生活，凝聚社会各界的爱心力量。 　　（三）救助机制设计 　　１.精准识别救助对象：建立罕见病患者信息登记系统，与医保、医院数据实现对接。患者凭苏州市二级及以上公立医院的确诊报告、户籍或参保证明以及家庭经济状况评估报告申请救助，经审核符合条件的纳入救助范围。 　　２.分层分类救助：根据患者的病情严重程度和家庭经济困难等级，制定个性化的救助方案。对特困家庭给予全额或高比例的医疗费用资助，并提供免费康复服务；对一般困难家庭给予部分费用补贴，并协助申请医疗贷款等，确保救助公平合理、精准到位。 　　３.医疗与生活协同救助：除医疗费用资助外，还应联合心理咨询机构为患者及家属提供免费的心理咨询和治疗服务。组织志愿者为行动不便的患者提供生活照料、陪诊服务，并帮助解决就学、就业等困难，全方位保障患者的生活质量。 　　（四）医疗协作强化 　　１.构建诊疗协作网络：指定若干市级罕见病诊疗中心，整合全市医疗资源，建立专家会诊、远程医疗、双向转诊等机制，实现患者诊断、治疗、康复的一体化服务。诊疗中心负责培训基层医生，提升他们对罕见病的识别和初步诊疗能力，推动分级诊疗制度的落地实施。 　　２.推动药品保障：积极争取将更多罕见病特效药物纳入“苏惠保”等惠民保险项目的医保报销目录，减轻患者的用药负担。 

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