标    题：

关于抢占生物医药高地，布局基因治疗的建议

    一、提案背景
   生物医药产业已经成为世界发达国家重点发展的领域，是战略新兴产业，而基因治疗是生物医药发展的一个重要方向。发展基因治疗要依靠基因载体，腺相关病毒（AAV）基因载体是基因治疗的主要载体，具有安全性，可靠性，有效性。所以，建设腺相关病毒（AAV）基因载体大规模生产基地，研发AAV基因治疗药物是生物医药产业发展的需要。2017，一种用来治疗罕见遗传性双盲失明患者的AAV基因治疗药物，在美国获得FDA批准上市。该药于2018年获得欧盟批准上市。2019年5月，美国FDA批准治疗2岁以下儿童脊髓性肌萎缩症的AAV基因治疗。2018，2019年世界各大制药公司在AAV基因载体，基因治疗领域重点布局，花大价钱收购了AAV基因载体，基因治疗的研发公司。2018年，诺华制药以87亿美元的高价收购AveXis AAV基因治疗公司。2019年，罗氏制药43亿美元收购Spark AAV基因治疗公司。2019年，赛默飞17亿美元现金收购基因治疗载体生产领导者Brammer Bio。2019年，世界最贵药物，第一，第二名都是AAV基因治疗药物。Zolgensma，为全球最贵的治疗脊髓性肌萎缩症，基因治疗药物，其定价为212.5万美元(一剂即可，一次性治疗方案)，约合1500万人民币。Lexturna，为全球第二贵的治疗遗传性失明，基因治疗药物，其定价为85万美元(一剂即可，一次性治疗方案)，约合600万人民币。以上事实充分说明了基因载体，基因治疗，特别是，腺相关病毒（AAV）基因载体，基因治疗的重要性。
在中国，各省市产业园都把发展生物医药作为战略产业，把建设基因载体基地，研发基因治疗药物作为重要方向，北京重点支持北京五加和分子医学研究所有限公司，上海重点支持，和元生物技术(上海)股份有限公司，上海吉凯基因化学技术有限公司，深圳建设了专注于基因治疗的产业园，罗兹曼大弯区生物医药基地，南京，杭州，武汉，等，也纷纷重点发展基因载体，基因治疗产业。
    二、存在问题
    反观我们苏州，虽然是以生物医药产业为战略发展产业，在生物医药产业领域也取得了全国领先的地位，但在基因载体，基因治疗领域一点布局都没有，甚至根本没有意识到它的重要性。这将危及苏州在未来生物医药产业的发展，使得苏州失去在中国，以及世界上，在生物医药中的重要地位。
    三、提案建议
    因此，我们要重点支持基因载体基地的建设发展，特别是腺相关病毒（AAV）基因载体，建设相关基因载体生产的GMP车间。基因载体的研发生产将带动基因治疗药物的研发，促进基因治疗产业的发展。我们要重点支持基因治疗药物的研发，特别是腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，支持建设基因治疗的人才团队，建设基因药物研发的相关实验设施，如大型实验仪器平台、动物房、纯净水车间。基因治疗必将是未来世界生物医药产业的制高点，是实现人类健康长寿的主要保障。